루게릭병 진행 늦추는 약 개발

루게릭병(ALS, 근위축성 측삭 경화증)은 근육이 서서히 위축되어 신체의 자유로운 움직임을 불가능하게 만드는 치명적인 질환입니다. 현재까지 루게릭병을 완치할 수 있는 약은 없었지만, 최근 일본 교토대 iPS세포연구소 연구팀이 진행한 임상 2상 결과, 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘보술리프(성분명 보수티닙)’가 루게릭병의 진행을 늦출 수 있다는 희망적인 결과가 나왔습니다. 이번 글에서는 해당 연구의 세부 내용과 의의를 살펴보겠습니다.

 

 

루게릭병 연구 및 과정

iPS세포를 활용한 연구

유도만능줄기세포(iPS세포)는 다양한 세포로 분화할 수 있는 능력을 가진 줄기세포로, 이번 연구에서는 루게릭병 환자의 세포를 iPS세포로 만든 후, 이를 다시 루게릭병 상태의 세포로 재현했습니다. 이 과정에서 기존 치료제의 효과를 조사한 결과, 보술리프가 루게릭병의 진행 속도를 늦출 수 있다는 결론을 도출했습니다.

 

임상 1상과 2상 결과

2019년부터 2021년까지 루게릭병 환자 9명을 대상으로 보술리프를 3개월간 투약하는 임상 1상을 진행한 결과, 5명의 환자에서 증상이 악화하지 않은 것으로 확인되었습니다. 2022년부터는 임상 인원을 26명으로 늘리고, 투약 기간을 약 반년으로 연장하여 임상 2상을 실시했습니다. 그 결과, 보술리프가 일부 환자들에게서 보행과 손가락 운동 기능 저하를 막는 데 효과를 보였습니다.

 

 

연구 결과의 의의

긍정적인 임상 2상 결과

이번 임상 2상 결과는 루게릭병 환자들에게 큰 희망을 안겨주었습니다. 연구팀은 보술리프가 루게릭병 환자의 운동기능 장애 진행을 억제하는 데 효과적일 수 있다는 점을 확인했습니다. 이는 기존에 진행 속도를 늦추기 어려웠던 루게릭병 치료에 새로운 가능성을 제시하는 중요한 발견입니다.

 

임상 3상의 중요성

연구팀은 보술리프가 루게릭병 치료제로 승인받을 수 있도록 임상 3상을 진행할 계획입니다. 신경과학 연구자인 이노우에 하루히사 교토대 교수는 “긍정적인 결과에 놀랐다”며 “승인 신청을 목적으로 임상 3상을 검토해 가겠다”고 밝혔습니다. 임상 3상은 보다 큰 규모의 환자들을 대상으로 진행되며, 이 결과에 따라 보술리프가 정식 치료제로 승인될 가능성이 결정됩니다.

 

 

루게릭병의 현황과 앞으로의 방향

일본과 국내의 루게릭병 현황

현재 일본에는 약 1만 명의 루게릭병 환자가 있으며, 국내에는 약 5000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다. 이번 연구 결과는 이러한 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있으며, 앞으로 더 많은 연구와 임상 시험을 통해 치료법 개발이 가속화될 것으로 기대됩니다.

 

루게릭병 치료의 미래

이번 연구는 루게릭병 치료에 새로운 전환점을 제공할 수 있는 중요한 발견입니다. iPS세포를 활용한 연구는 다양한 질병의 치료 가능성을 열어줄 수 있으며, 보술리프와 같은 기존 약물의 재발견은 신약 개발의 새로운 방향을 제시합니다. 앞으로 루게릭병 치료에 있어 더 많은 연구와 임상 시험이 필요하며, 이를 통해 완치약 개발에 한 발 더 다가갈 수 있을 것입니다.

 

 

 

루게릭병은 아직 완치약이 없는 어려운 질환이지만, 일본 교토대 연구팀의 이번 연구 결과는 루게릭병의 진행을 늦출 수 있는 가능성을 제시합니다. 보술리프가 루게릭병 치료제로 승인된다면, 수많은 환자들에게 큰 희망을 안겨줄 수 있을 것입니다. 앞으로의 임상 3상 결과를 주목하며, 더 나은 치료법 개발을 위한 지속적인 연구와 노력이 필요합니다.